Wszczepienie genu poprawiło wzrok pacjenta ! .

18-letni Steven Howarth z Bolton w środkowej Anglii, od wczesnego dzieciństwa cierpiący na dziedziczną wadę wzroku powodującą ślepotę odnotował znaczną poprawę wizji dzięki pionierskiej terapii genetycznej…..

18-letni Steven Howarth z Bolton w środkowej Anglii, od wczesnego dzieciństwa cierpiący na dziedziczną wadę wzroku powodującą ślepotę odnotował znaczną poprawę wizji dzięki pionierskiej terapii genetycznej zastosowanej wspólnie przez dwie placówki naukowe w Londynie: University College oraz szpital oczny Moorfields – ogłosili lekarze w pół roku po operacji w publikacji "The New England Journal of Medicine".  

 

Howarth jest jednym z trzech ochotników, którzy zgłosili się wypróbować na sobie nową terapię będącą obecnie w fazie testów klinicznych. Każdy z trzech pacjentów ma wrodzoną genetycznie ślepotę (tzw. chorobę Lebera).
Pacjenci początkowo źle widzą na dalekich obrzeżach i w nocy, a z czasem tracą wzrok także za dnia. Choroba spowodowana wadliwym, wrodzonym genem rozwija się, niszcząc siatkówkę oka i powodując zupełną utratę wzroku w wieku dwudziestu kilku lat.
W czasie dwugodzinnej operacji lekarze wprowadzili pod siatkówkę oczu pacjenta nieszkodliwego wirusa wyposażonego w zdrową kopię genu RPE65. Wirus przeniósł następnie zdrowy gen do pobliskich komórek, które dzięki niemu zaczęły funkcjonować normalnie.
6 miesięcy po operacji, której nigdy wcześniej nigdzie nie dokonano, Howarth skutecznie przeszedł test na symulację toru przeszkód na słabo oświetlonej ulicy. U pozostałych dwóch ochotników, których choroba była bardziej zaawansowana, niż u Howartha nie zaobserwowano, jak dotąd wyraźnej poprawy.  

 

Liczba chorych na tę nieuleczalną dotychczas chorobę wynosi w W. Brytanii ok. 30 tys. Jeśli dalsze testy kliniczne przyniosą pozytywne rezultaty, to terapia może przynieść postęp w leczeniu ok. stu różnych form wrodzonej ślepoty i znaleźć szersze zastosowanie już za 2-3 lata. ASW , PAP – Nauka w Polsce

 

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>