Własne kości zamiast apteki.

„Fabryki” leków umieszczone wewnątrz kości przewlekle chorej osoby mogłyby zaoszczędzić jej codziennego przyjmowania leków – informuje „New Scientist”.
Naukowcom z firmy Immusoft w Seattle udało się na razie nakłonić do wytwarzania spersonalizowanych leków i innych substancji poprawiających stan zdrowia komórki immunologiczne, znajdujące się wewnątrz kości myszy. Do wytwarzania leków wykorzystano limfocyty B. Jednym z zadań tych komórek odpornościowych jest wytwarzanie przeciwciał pozwalających zwalczać infekcje albo eliminować szkodliwe substancje. Wystarczy je „tylko” genetycznie przeprogramować, aby wytwarzały leki.

Już w roku 2009 David Baltimore i jego koledzy z California Institute of Technology w Pasadenie wykazali, że da się przekształcić komórki macierzyste szpiku kostnego w limfocyty B, wytwarzające przeciwciała przeciwko wirusowi HIV.

Specjaliści z Immusoft oparli się na tej pracy. Wyizolowali niedojrzałe limfocyty B z ludzkiej krwi i zakazili je wirusem, który wprowadza do ich DNA kod genetyczny dla nowego białka. Gdy zmodyfikowane komórki wstrzyknięto do krwioobiegu myszy, niektóre trafiły do szpiku kostnego. Tam zaczęły wytwarzać zaprogramowane za pomocą wirusa białka – tak zwane „przeciwciała szeroko neutralizujące” przeciwko wirusowi HIV.

Jednak aby metodę dało się zastosować w warunkach klinicznych, konieczna jest odpowiednia skuteczność transferu genów, ekspresji i wytwarzania przeciwciał – a przede wszystkim właściwy poziom produkowanego białka w płynach ustrojowych. Nie wiadomo też, jak długo utrzyma się efekt modyfikacji limfocytów B. W przypadku myszy tylko część zmodyfikowanych komórek przeżyła ponad 100 dni.

Wkrótce metoda ma zostać przetestowana na osobach zakażonych wirusem HIV. Innym potencjalnym zastosowaniem byłoby wytwarzanie brakujących enzymów u dzieci z rzadkimi chorobami uwarunkowanymi genetycznie, takimi jak mukopolisacharydozy.

Nieleczone mukopolisacharydozy szybko prowadzą do śmierci, zaś leczenie – jeśli istnieje – w niektórych przypadkach kosztuje nawet ponad trzy miliony złotych rocznie. Teoretycznie można by nakłonić limfocyty B do wytwarzania każdego brakującego białka – na przykład hormonów, których poziom spada wraz z wiekiem czy też humaniny – substancji chroniącej komórki mózgu przed chorobą Alzheimera. (PAP)

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>