Immunologiczny tuning zamiast leków przeciwko HIV.

Dzięki terapii genowej udało się usprawnić walkę układu immunologicznego z wirusem HIV u 12 zakażonych pacjentów – informuje „New England Journal of Medicine”. Naukowcy z University of Pennsylvania pobrali od pacjentów miliony limfocytów T, namnożyli je w laboratorium, uzyskując miliardy komórek, a następnie zmienili ich DNA, wprowadzając mutację dającą odporność na wirusa, zwaną CCR5-delta-32 (udało się tego dokonać w przypadku około 20 proc. limfocytów). Tak podrasowane limfocyty, w których wnętrzu nie jest w stanie namnażać się wirus HIV wstrzyknięto z powrotem pacjentom. Czytaj dalej

Terapia genowa może ocalić wzrok.

Przeprowadzona przez lekarzy z Oxfordu terapia genowa nie tylko zapobiegła utracie wzroku przez sześć osób, ale sprawiła, że widzą one lepiej – informuje serwis „BBC News/Health”. Od rozpoczęcia badań minęły już dwa lata. Pierwszym pacjentem był 63–letni John Wyatt, cierpiący na genetycznie uwarunkowaną choroideremię – wrodzone uszkodzenie naczyń włosowatych, powstające w wyniku schorzenia nabłonka barwnikowego siatkówki. Choroba ujawnia się w dzieciństwie, a jej objawami są gorsze widzenie w słabym świetle i stopniowe zawężanie pola widzenia. Prowadzi do całkowitej ślepoty, choć akceptowalny poziom ostrości wzroku utrzymuje się do mniej więcej 60. roku życia. Czytaj dalej

Sukces terapii genowej w walce z nowotworami hematologicznymi.

Leczenie białaczki i innych nowotworów krwi, a także szpiku kostnego za pomocą terapii genowej, która przekształca limfocyty w namierzających i niszczących raka „żołnierzy” przynosi bardzo dobre rezultaty – informuje agencja Associated Press. Do chwili obecnej przynajmniej sześciu zespołom naukowców udało się zastosować terapię genową u ponad 120 pacjentów z zaskakująco dobrymi wynikami. W jednych z badań prowadzonych na Uniwersytecie Pensylwanii wzięło udział pięć dorosłych osób i 22 dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Z wyjątkiem trojga dzieci, u wszystkich pacjentów w wyniku terapii genowej nastąpiła pełna remisja (uzyskano prawidłowy obraz krwi). U kilkorga z nich po pewnym czasie nastąpił jednak nawrót choroby. Czytaj dalej

Kolejne geny związane z chorobą Alzheimera.

Międzynarodowe badania na bezprecedensową skalę zwiększyły do 21 liczbę znanych genów mających związek z demencją – informuje pismo „Nature Genetics”. Na całym świecie ludzie żyją coraz dłużej, a co za tym idzie, rośnie liczba osób z chorobą Alzheimera. Wciąż jednak nie wiadomo, jakie są jej przyczyny, jak ją leczyć, a nawet jak wcześnie diagnozować. Czytaj dalej

„Rzeczpospolita”: Wirus, który leczy.

Opracowana przez włoskich lekarzy terapia genowa umożliwiła pokonanie nieuleczalnych dotąd chorób – czytamy w „Rzeczpospolitej”. Dzięki wykorzystaniu zmodyfikowanego wirusa HIV specjalistom z Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) w Mediolanie udało się wyleczyć dzieci chorujące na rzadkie schorzenia genetyczne. Bez terapii czekała ich śmierć lub upośledzenie. Teraz, trzy lata po rozpoczęciu leczenia, mogą biegać, bawić się i normalnie chodzić do szkoły. Czytaj dalej

Pierwsze testy terapii genowej w leczeniu niewydolności serca.

Brytyjscy specjaliści rozpoczęli testowanie pierwszej terapii genowej w leczeniu niewydolności serca. Podobne próby w ramach tych samych badań podjęto również w USA i Danii – informują BBC News i Reuters. Eksperyment polega na wstrzyknięciu bezpośrednio do niewydolnego mięśnia sercowego zmodyfikowanych genetycznie adenowirusów. Zawierają one gen o nazwie SERCA2a, którego poziom wyraźnie spada u osób z zaawansowaną niewydolnością serca. Kardiolodzy mają nadzieję, że wyrównanie jego stężenia poprawi funkcjonowanie serca. Czytaj dalej

Terapia genowa wyleczyła psy z cukrzycy.

Psy rasy beagle chore na psi odpowiednik ludzkiej cukrzycy typu I udało się wyleczyć przy użyciu terapii genowej – ogłoszono na łamach pisma „Diabetes”. Hiszpańscy naukowcy z barcelońskiego Universitat Autonoma wcześniej z powodzeniem wypróbowali terapię genową na myszach, jednak po raz pierwszy udało się w ten sposób wyleczyć cukrzycę u dużego zwierzęcia.
Terapia genowa działa na materiał genetyczny pacjenta. W przypadku chorób genetycznych uszkodzone geny mogą zostać zastąpione prawidłowo działającymi genami wprowadzonymi do komórek pacjenta, a ich produkty – białka, pozwalają na przywrócenie właściwych funkcji komórek. Do komórek pacjenta można też dostarczyć inne geny, których produkty przeciwdziałają rozwojowi choroby. Czytaj dalej

Lek za milion euro.

Glybera – tak nazywa się pierwszy, dopuszczony w zachodniej Europie lek, który opiera się na terapii genowej. Ma on pomóc w leczeniu rzadkiej choroby LPLD. Lek ma kosztować ponad…. milion euro – informuje Financial Times. Lekarstwo stworzyła mała, holenderska firma uniQure. Zostało już zaakceptowane przez Komisję Europejską, więc niebawem chorzy cierpiący na bardzo rzadką chorobę LPLD będą mogli poddać się terapii. Organizm chorych nie radzi sobie z cząstkami tłuszczu w osoczu, co prowadzi do silnego zapalenia trzustki, a nawet śmierci. To schorzenie dotyka 1-2 osoby na milion. Leczenie jednego pacjenta genetycznym lekiem będzie kosztować ok. 1,2 mln euro. Żadna kuracja na świecie nie jest tak droga. Czytaj dalej

Powonienie przywrócili terapią genową.

Terapią genową specjaliści amerykańscy przywrócili myszom zmysł węchu – informuje „Nature Medicine”. To nowa nadzieja dla ludzi, którzy stracili węch lub urodzili się bez tego zmysłu, ale daleko jest jeszcze do wykorzystania tej metody u człowieka.
Powonienie jest jednym z dwóch (obok smaku) zmysłów chemicznych. Tworzą je komórki receptorowe układu nerwowego, na powierzchni których znajdują się białka receptorowe reagujące na znajdujące się w otoczeniu substancje chemiczne. Białka te są kodowane przez geny, za odkrycie których Linda B. Buck i Richard Axel w 2004 r. otrzymali Nagrodę Nobla. Teraz uczeni próbują je naprawiać, gdy zostaną uszkodzone. Jeremy McIntyre z University of Michigan w Ann Arbor wraz ze swymi współpracownikami wymienił zmutowany gen o nazwie IFT88. Mutacja powoduje, że gryzonie nie odbierają zapachów, a jest dla badaczy o tyle interesująca, że występuje również u wielu ludzi z zaburzeniami węchowymi. Wprowadzili oni prawidłowy gen do komórki receptorowej przy użyciu adenowirusów (drobnoustrojów spokrewnionych z wirusami powodującymi przeziębienie). Czytaj dalej

Utracony słuch można przywrócić.

Dzięki regeneracji cząsteczki ponadtlenku w efekcie terapii genowej można zapobiec zamieraniu komórek układu słuchowego. Zanik słuchu może być procesem odwracalnym nawet u osób w podeszłym wieku – twierdzą przedstawiciele międzynarodowego zespołu badawczego wdrażającego metody walki z głuchotą.
Jak poinformował dr Nuno Raimundo, portugalski uczony wchodzący w skład ekipy naukowej na amerykańskim uniwersytecie Yale, badania dowiodły, że zanik słuchu może być procesem odwracalnym.
„Komórki odpowiedzialne za słuch, które jeszcze nie obumarły, można przywrócić do prawidłowego funkcjonowania poprzez zastosowanie odpowiedniej kuracji. Pozostają one na właściwym miejscu, żyją, lecz nie działają poprawnie; są zatem zdolne do aktywności” – wyjaśnił portugalski uczony. Czytaj dalej

Terapia genowa odtwarza komórki produkujące mielinę.

Choroby demielinizacyjne, np. stwardnienie rozsiane, prowadzą do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów. Utrudnia to przewodzenie sygnału, przez co pojawiają się zaburzenia ruchu, czucia itp. Naukowcy z California Institute of Technology (Caltech) opracowali terapię genową, która wzmaga tworzenie nowych oligodendrocytów, czyli komórek wytwarzających mielinę, z komórek macierzystych i progenitorowych mózgu.

Nową terapię przetestowano na mysim modelu stwardnienia rozsianego. Zespół doktora Benjamina Devermana wykorzystał czynnik hamujący białaczkę (ang. leukemia inhibitory factor, LIF), cytokinę wpływającą na różnicowanie i namnażanie różnych komórek i ograniczającą atakowanie mieliny przez komórki układu odpornościowego. Czytaj dalej

Terapia genowa może ocalić wzrok.

W Wielkiej Brytanii zastosowano terapię genową, aby zapobiec uwarunkowanej genetycznie utracie wzroku – informuje serwis „BBC NEWS-HEALTH”.
63-letni obecnie Jonathan Wyatt, prawnik z Bristolu zaczął mieć problemy ze wzrokiem w wieku 19 lat – gorzej niż inni widział przy słabym świetle. Lekarze poinformowali go wówczas, że z czasem utraci wzrok całkowicie. 10 lat temu zaczął mieć problemy z czytaniem – doszło do tego, że pomylił się odczytując przed sądem oświadczenie. Musiał wówczas porzucić zawód adwokata i pracował w domu, jednak nieleczona choroba doprowadziłaby do ślepoty w ciągu kilku lat. Czytaj dalej

Terapia genowa działa u pacjentów z chorobą Parkinsona.

Terapia genowa łagodzi zaburzenia ruchowe typowe dla pacjentów z chorobą Parkinsona, takie jak mimowolne drżenie rąk i sztywność mięśni ? wykazały badania, których wyniki publikuje pismo ?Lancet Neurology?. W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona ? postępującego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronów biorących udział w kontroli ruchów, równowagę ciała i emocje. Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujących dowodów nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej – podkreślają autorzy pracy. Czytaj dalej

Sukces terapii genowej!

Specjaliści po raz pierwszy wyleczyli chorobę genetyczną krwi metodą terapii genowej – informuje „Nature”. Manipulując genami można zmieniać działanie poszczególnych komórek, co teoretycznie stwarza ogromne możliwości lecznicze w przypadku chorób wrodzonych, niektórych nowotworów czy infekcji wirusowych. Jak dotąd stosowana od lat 90-tych XX wieku eksperymentalna terapia genowa więcej obiecywała niż dawała pacjentom, a niektóre próby kończyły się powikłaniami prowadzącymi nawet do śmierci leczonych w ten sposób chorych (w roku 1999 18-letni Jesse Gelsinger z USA zmarł w wyniku takiego leczenia) – czytamy w „Nature”. Czytaj dalej

Chiny stawiają na medycynę regeneracyjną.

Chiny stosują medycynę regeneracyjną w oparciu o komórki macierzyste na szeroką skalę, a kraj ten zajmuje piąte miejsce na świecie jeśli chodzi o sieciowe publikacje w tej dziedzinie. Ale Chińczycy chcą stać się najlepsi – informuje serwis „EurekALert”. Medycyna regeneracyjna to interdyscyplinarna dziedzina, zajmująca się naprawą, zastępowaniem i regeneracją komórek, tkanek i narządów w celu przywrócenia ich należytego funkcjonowania mimo wrodzonych wad, chorób, urazów czy starzenia. W medycynie regeneracyjnej wykorzystuje się między innymi terapię genową, komórki macierzyste, czy przeprogramowywanie komórek. Czytaj dalej

„Science”: najważniejsze odkrycia naukowe 2009 roku!

Czasopismo „Science” ogłosiło listę 10. najważniejszych osiągnięć naukowych roku 2009. Są wśród nich i te istotne dla medycyny:
? Na liście znalazło się nowe wykorzystanie rapamycyny. Ten antybiotyk makrolidowy został po raz pierwszy wyizolowany w 1975 roku z bakterii Streptomyces hygroscopicus, z próbki ziemi znalezionej na Wyspie Wielkanocnej, w językach polinezyjskich znanej jako Rapa Nui. Obecnie jest stosowany jako środek hamujący reakcje odrzucania narządów u pacjentów po przeszczepach ? donosi PAP. Czytaj dalej

Nowa metoda leczenia anemii sierpowatej.

Naukowcom udało się wyleczyć chorych na nieuleczalna dotychczas anemię sierpowatą. Nieuleczalną jak dotąd u dorosłych chorobę krwi ? anemię sierpowatą ? udało się wyleczyć u 9 z 10 leczonych osób ? informuje ?New England Journal of Medicine?. Niedokrwistość (anemia) sierpowata, to choroba uwarunkowana genetycznie, spowodowana przez nieprawidłową budowę cząsteczek przenoszącego tlen białka ? hemoglobiny. Zmutowana hemoglobina słabo wiąże cząsteczki tlenu, tworzy także długie włókna deformujące czerwone krwinki, które zamiast okrągłego przybierają kształt półksiężyców (sierpowaty). Stają się także sztywne i łatwo ulegają rozpadowi. Czytaj dalej

Daltonistom pomoże terapia genowa.

Udało się przywrócić małpom daltonistom zdolność widzenia kolorów – informują naukowcy z USA na łamach pisma „Nature”. Opracowany przez nich sposób terapii genowej może w przyszłości pomóc w leczeniu zaburzeń wzroku u dorosłych ludzi. Nauczenie mózgu rozpoznawania nowego rodzaju informacji sensorycznej, np. rozpoznawania różnych długości fal światła czy częstotliwości dźwięku, jest możliwe tylko we wczesnym dzieciństwie, kiedy mózg jest najbardziej chłonny, jak to określają neurobiolodzy, plastyczny. Czytaj dalej