Anemia sierpowata- terapia genowa.

Dzięki zastosowaniu nieszkodliwego wirusa udało się wprowadzić korygujący gen do komórek krwiotwórczych myszy chorej na anemię sierpowatą – informuje serwis „EurekAlert”.
Niedokrwistość (anemia) sierpowata to choroba uwarunkowana genetycznie, spowodowana przez nieprawidłową budowę cząsteczek przenoszącego tlen białka – hemoglobiny. Zmutowana hemoglobina słabo wiąże cząsteczki tlenu, tworzy także długie włókna deformujące czerwone krwinki, które zamiast okrągłego przybierają kształt półksiężyców (sierpowaty). Stają się także sztywne i łatwo ulegają rozpadowi. Czytaj dalej