Sukces terapii genowej!

Specjaliści po raz pierwszy wyleczyli chorobę genetyczną krwi metodą terapii genowej – informuje „Nature”. Manipulując genami można zmieniać działanie poszczególnych komórek, co teoretycznie stwarza ogromne możliwości lecznicze w przypadku chorób wrodzonych, niektórych nowotworów czy infekcji wirusowych. Jak dotąd stosowana od lat 90-tych XX wieku eksperymentalna terapia genowa więcej obiecywała niż dawała pacjentom, a niektóre próby kończyły się powikłaniami prowadzącymi nawet do śmierci leczonych w ten sposób chorych (w roku 1999 18-letni Jesse Gelsinger z USA zmarł w wyniku takiego leczenia) – czytamy w „Nature”.

Beta-talasemia to wrodzona choroba krwi, w której upośledzone jest wytwarzanie hemoglobiny, co sprawia, że czerwone krwinki są nieprawidłowe. 18-letni pacjent z ciężką talasemią od trzeciego roku życia musiał dostawać regularne transfuzje. Alternatywą był przeszczep szpiku, ale to bardzo ryzykowny sposób leczenia talasemii.

W roku 2007 zespół prof. Mariny Cavazzana -Calvo z Uniwersytetu Paryskiego poddał komórki macierzyste ze szpiku chorego terapii genowej, aby skorygować wadę. Wykorzystano nieszkodliwego wirusa (lentiwirus), który przeniósł do komórek materiał genetyczny. Jednocześnie zniszczono nieprawidłowy szpik pacjenta przy pomocy chemioterapii. Następnie komórki macierzyste zostały ponownie wprowadzone do organizmu. Tam zaczęły normalnie działać, podnosząc poziom zdrowych czerwonych krwinek.

W 33 miesiące po terapii genowej młody mężczyzna ma anemię, ale nie wymaga już ciągłych transfuzji i jego jakość życia jest dobra. Został kucharzem w jednej z paryskich restauracji.

Jednak specjaliści zastrzegają, że skutkiem ubocznym terapii może być w przyszłości rozwinięcie się białaczki.

PAP – Nauka w Polsce

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>