Rdzeniowy zanik mięśni u dzieci.

Amerykańscy badacze donoszą o opracowaniu techniki, która pozwala na odtworzenie w warunkach laboratoryjnych przebiegu pojedynczych przypadków schorzeń. Odkrycie może mieć niebagatelne znaczenie dla zrozumienia wielu procesów chorobowych oraz poszukiwania coraz lepszych terapii.
Eksperyment, którego wyniki opisano na łamach czasopisma Nature, polegał na ustaleniu mechanizmu ciężkiej choroby układu nerwowego dzięki modyfikacji komórek pozyskanych z fragmentów skóry. Autorami nowatorskiej metody są badacze z Uniwersytetu Wisconsin oraz Uniwersytetu Missouri.

Aby przeprowadzić doświadczenie, pobrano próbkę skóry od dziecka chorego na jeden z typów rdzeniowego zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy – SMA) – choroby genetycznej atakującej neurony odpowiedzialne za kontrolowanie mięśni. Schorzenie, obecnie nieuleczalne, prowadzi do całkowitego paraliżu mięśni i śmierci. Pacjenci cierpiący na badany rodzaj SMA umierają najczęściej w wieku poniżej dwóch lat.

Komórki pobrane od chorego dziecka „cofnięto” w rozwoju, dzięki stymulacji odpowiednio dobranym zestawem czynników regulujących dojrzewanie, do statusu komórek macierzystych. Następnie przeprowadzono drugą modyfikację, która pozwoliła na wytworzenie komórek nerwowych. Uzyskano w ten sposób doskonały materiał do badań nad rozwojem SMA. Jego najważniejszą cechą jest niemal idealna zgodność z neuronami rozwijającymi się w układzie nerwowym dziecka, co pozwala na zrozumienie mechanizmu tego ciężkiego schorzenia.

Profesor Clive Svendsen, jeden z badaczy zaangażowanych w eksperyment, ocenia jego efekty: teraz możemy raz za razem powtarzać przebieg choroby człowieka w naczyniu laboratoryjnym, a także pytać, jakie były najwcześniejsze procesy, które odbywały się na samym początku [rozwoju schorzenia]. To naprawdę potężne narzędzie.

Naukowcy związani z doświadczeniem twierdzą, że powinno być możliwe badanie w analogiczny sposób wielu innych przypadłości. Istnieje nadzieja, że zastosowanie podobnych technik pozwoli na uzyskanie wielu różnych typów komórek, nie tylko tych należących do układu nerwowego. Uważa się, że prowadzenie badań in vitro daje ogromne szanse na zrozumienie wielu trapiących ludzi przypadłości. Nam, czytającym te zapewnienia, pozostaje wierzyć w prawdziwość tych deklaracji.

Autor: Wojciech Grzeszkowiak, www.kopalniawiedzy.pl

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>