Pierwszy lek na progerię dobrze rokuje.

Testy kliniczne z zastosowaniem pierwszego leku na progerię zakończyły się sukcesem – oznajmili amerykańscy naukowcy. Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie „Proceedings of the National Academy of Sciences”.
Inhibitor farnesyltransferazy (FTI), początkowo używany w leczeniu chorych na raka, spowodował u dzieci, cierpiących na progerię, zwiększenie masy ciała, poprawę struktury kości, a co najważniejsze, polepszenie funkcjonowania układu krwionośnego.
„Odkrycie, że niektóre procesy niszczenia naczyń krwionośnych w progerii mogą być spowolnione, a nawet odwrócone dzięki 2,5-rocznym leczeniu FTI o nazwie lonafarnib, stanowi ogromny przełom, gdyż choroby związane z układem krwionośnym są główną przyczyną śmierci dzieci z progerią” – mówi Leslie Gordon, główna autorka badania, dyrektor Fundacji Badania Progerii i matka dziecka z tą przypadłością.

Progeria, inaczej zwana zespołem progerii Hutchinsona-Gilforda (HGPS), to bardzo rzadka choroba genetyczna, która powoduje przyspieszone starzenie się organizmu. Dzieci cierpiące na progerię zapadają na choroby charakterystyczne dla osób w podeszłym wieku. W wyniku szybko postępującej miażdżycy, dzieci z progerią są narażone na ataki serca i udary już w wieku 5 lat, a ich przeciętna długość życia nie przekracza

13 lat.

W badaniu nad działaniem inhibitora farnesyltransferazy uczestniczyło

28 dzieci z progerią z 16 krajów. W momencie rozpoczęcia testów stanowiły one 75 proc. wszystkich znanych przypadków tej choroby na świecie.

Dzieci przyjmowały FTI doustnie dwa razy dziennie, a co cztery miesiące jeździły do Bostonu, aby poddać się kontroli w Boston Children’s Hospital.

FTI pozwoliło na blokowanie przyłączania się grupy farnezylowej do progeryny, czyli białka związanego ze starzeniem się organizmu, produkowanego w nadmiarze u dzieci z progerią. Progeryna upośledza funkcjonowanie komórek w ciele człowieka, a za część szkodliwego efektu odpowiada właśnie obecność grupy farnezylowej.

Progeryna jest również wytwarzana w organizmach zdrowych ludzi, a jej produkcja rośnie w późniejszym wieku.

Naukowcy mają nadzieję, że FTI pomoże w przyszłości w walce z chorobami układu krwionośnego, dotykającymi milionów ludzi, starzejących się w normalnym tempie.(PAP)

PAP/Rynek Zdrowia

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>