Nieznany lek uratował śmiertelnie chorą dziewczynkę.

Pierwsze w historii dziecko zostało wyleczone z niezwykle rzadkiej choroby genetycznej. W kuracji zastosowano lek, który do tej pory testowano wyłącznie na myszach. Zezwolenia na podjęcie nietypowego leczenia udzielił australiijski sąd – donosi dziennik „The Herald Sun”. Anonimowa dziewczynka z Australii, znana jako Baby Z, została wyleczona z rzadkiej choroby genetycznej, zwanej niedoborem kofaktora molibdenowego, powodującej poważne zaburzenia metabolizmu. W organizmie chorego wzrasta poziom toksycznego siarczynu, który zaczyna rozkładać komórki mózgu.

Po zdiagnozowaniu u pacjetnki tej rzadkiej choroby dr Alex Veldman, neonatolog ze szpitala dziecięcego w Monash skontaktował się z biologiem z Kolonii, prof. Gunterem Schwarzem, który w 2004 roku opracował lek, zwany cPMP. Do tej pory właściwości substancji testowane były wyłącznie na myszach.

Wniosek o pozwolenie na zastosowanie nietypowej kuracji został przyjęty przez Komisję Etyki Lekarskiej. Do podjęcia leczenia niezbędne było też zezwolenie sądu rodzinnego. Po otrzymaniu zgody lekarze natychmiast podali dziewczynce pierwszą dawkę leku.

W ciągu pierwszych godzin kuracji poziom siarczynu w organizmie Baby Z obniżył się trzykrotnie. Po kilku dniach stan dziewczynki ustabilizował się.

To było jak nagłe przebudzenie. Zaraz po zaaplikowaniu leku dziewczynka „włączyła się” i zaczęła normalnie funkcjonować – powiedział dr Alex Veldman.

Rozwój mózgu Baby Z został nieco opóźniony wskutek intensywnego rozwoju choroby w okresie, gdy lekarze poszukiwali skutecznego leku. Mimo to, stan 18-miesięcznej pacjentki ciągle się poprawia. AGK

PAP – Nauka w Polsce

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>