Można wyłączyć chromosom odpowiedzialny za zespół Downa.

Udało się – na razie w laboratorium – za pomocą jednego genu zablokować działanie dodatkowego chromosomu, którego obecność jest przyczyną zespołu Downa – informuje „Nature”. Normalna liczba zawartych w komórce chromosomów, z jakimi rodzi się człowiek to 23 pary, czyli w sumie 46 (2 z tych chromosomów to chromosomy płciowe). U osób z zespołem Downa chromosomów jest 47 – bowiem chromosom 21 występuje u nich nie w dwóch, ale w trzech kopiach.

Dodatkowy chromosom powoduje wystąpienie takich objawów zespołu Downa, jak charakterystyczny wygląd, niepełnosprawność intelektualna (od lekkiej do umiarkowanej), problemy z układem krążenia i pokarmowym czy też wczesny rozwój zespołu Alzheimera.

Naukowcom z zespołu dr Jeanne Lawrence (University of Massachusetts Medical School) udało się zablokować nadmiarowy chromosom za pomocą genu XIST, wprowadzonego do hodowanych w laboratorium komórek macierzystych, pobranych od osoby z zespołem Downa.

Gen XIST odgrywa istotną rolę podczas normalnego rozwoju komórek u zarodków płci żeńskiej – blokuje działanie jednego z dwóch chromosomów X.

Autorzy badań zaznaczają, że droga do praktycznego wykorzystania tego rodzaju metod w leczeniu osób z zespołem Downa jest jeszcze daleka (mowa o dziesięcioleciach), jednak do niedawna sam pomysł zablokowania całego chromosomu metodami terapii genowej wydawał się nierealny. Dotychczas naukowcom z trudem udawało się (albo i nie udawało) zablokować pojedynczy wadliwy gen. (PAP)

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.

Możesz użyć następujących tagów oraz atrybutów HTML-a: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>